بيانات جديدة تعرض في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم تزيد من فهم البيلة الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية ومتلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي وتؤمن العناية المثلى للمرضى الذين يعانون من هذه الاضطرابات التي تهدد حياتهم

تشيشير، كونيتيكت - يوم الثُّلَاثاء 10 ديسمبر 2013 [ME NewsWire]

__ تؤكد بيانات المؤشرات الحيوية الجديدة الحاجة إلى ثبيط مزمن للمتممة الانتهائية عبر "سوليريس" ("إيكوليزوماب") لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي __

__ عُرض في الاجتماع البيانات التي تم الحصول عليها من أكبر التجارب الاستباقية لعدد كبير من البالغين الذين يعانون من متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي ومن أول تجربة استباقية للمرضى من الأطفال الذين يعانون من ذات المتلازمة__

__ تسلط بيانات السجلات الجديدة الضوء على الخطورة المماثلة التي يواجهها المصابون بالبيلة الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية سواءٌ جرى أم لم يجري لهم نقل دم في السابق __

(بزنيس واير): قامت شركة "أليكسيون فارماسوتيكلز" للمستحضرات الصيدلانية (والمدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: Nasdaq: ALXN) بالإعلان اليوم عن تقديم الباحثين لبياناتهم المرتكزة على تجارب سريرية والتي تظهر الفوائد السريرية للمعالجة المزمنة باستخدام "سوليريس" (إيكوليزوماب) للمرضى الذين يعانون من متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي "إيه إتش يو إس". كما قدم الباحثون بيانات سجلات جديدة للمرضى قادرة على تأمين فهم أعمق لسبل العناية المثلى بالمرضى الذي يعانون من البيلة الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية "بي إن إتش". وجاء هذا خلال الاجتماع والمعرض السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم المنعقد في نيو أورلينز. وقد اشتملت البيانات على ما يلي:

• دراسة جديدة وشاملة للمؤشرات الحيوية لمتلازمة "إيه إتش يو إس" تشير إلى أنه وقبل البدء بالعلاج  باستخدام عقار "سوليريس"، يواجه المرضى الذين يعانون من المتلازمة تفعيلاً للمتممة الانتهائية والتهابات بشكل مستمر، بالإضافة إلى ازدياد مخاطر الإصابة بالخثار. كما تشير الدراسة إلى أنه يجب المحافظة على تثبيط تفعيل المتممة الانتهائية باستخدام "سوليريس" وذلك لأن إيقاف عملية التثبيط هذه قد يؤدي إلى نتائج سريرية كارثية محتملة.1
• تؤكد نتائج الدراسة الأولية للتجارب السريرية الاستباقية على المرضى من الأطفال الذي يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس" النتائج السابقة التي تم الحصول عليها من الدراسات الاسترجاعية التي تم إجراءها على الأطفال. كما تدعم هذه النتائج استخدام "سوليريس" كعلاج أساسي للأطفال الذين يعانون من متلازمة "إيه يو إتش إس".2
• تم الوصول إلى بيانات السلامة والفعالية من خلال أكبر التجارب الاستباقية لمتلازمة "إيه إتش يو إس" التي توسع النتائج التي تم الوصول إليها في دراسات سابقة لتغطي عدداً أكبر من المرضى البالغين، كما أنها تؤكد على التوجيهات الجديدة التي توصي بالمعالجة مباشرة باستخدام "سوليريس" فور تشخيص المرض.3
• يشير سجل الدراسة الاستباقية لمرض "بي إن إتش" في كوريا بأن المرضى الذين يعانون من هذا المرض ممن لم يقوموا بعمليات نقل دم سابقة أو قاموا بها، يواجهون أعرض انحلال دم وأعراض سريرية أخرى قد تؤدي إلى نتائج تهدد الحياة بما في ذلك الخثار وأمراض الكلى المزمنة.4
• تشير الدراسة السريرية الاستطلاعية "أوبتيما" في اليابان إلى أهمية ارتفاع حساسية تعداد تدفق الكريات لتمكين عمليات كشف موثوق بها لخلايا "بي إن إتش" لدى مجموعات المرضى المختلفة.5
• تشير النتائج التي تم الوصول إليها لدى مجموعة إسبانية من السجلات الدولية للمصابين بمرض "بي إن إتش" إلى أهمية المراقبة المنتظمة لحجم النسائل للمرضى المصابين بهذا المرض بهدف كشف التوسع المحتمل لنسائل "بي إن إتش" الموجودة مسبقاً.6

يقوم عقار "سوليريس"، وهو مثبط المتممة الانتهائية الذي يعد الأول في فئته، باستهداف عمليات تفعيل المتممة العشوائية بشكل خاص. وهو العلاج الأول والوحيد الذي حصل على الموافقة لمعلاجة المرضى المصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية "بي إن إتش"، وهي اضطراب دموي نادر جداً يسبب الوهن ويشكل تهديداً على حياة المريض ويتصف بانحلال دم (يدمر كريات الدم الحمراء) يتواسطه سبيل المتممة. وقد تمت الموافقة على عقار "سوليريس" في ما يقارب الـ50 دولة لمعالجة مرض "بي إن إتش" بما فيها الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان. كما حصل العقار على الموافقة في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان ودول أخرى ليكون العلاج الأول والوحيد للأطفال والبالغين المصابين بمتلازمة "إيه إتش يو إس"، وهي مرض جيني مزمن نادر جداً يصاحبه فشل عضوي حيوي وحالات موت مبكر.

وقال الطبيب ليونارد بيل، الرئيس التنفيذي في شركة "أليكسيون": "تظهر البيانات الشاملة التي تم عرضها على الجمعية الأمريكية لأمراض الدم وجود تثبيط كبير ومستدام لاعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري المتواسَط عبر سبيل المتممة وذلك عن طريق العلاج بعقار ’سوليريس‘، كما تدعم هذه البيانات الاستخدام المزمن لعقار ’سوليريس‘ لمعالجة الأطفال والبالغين الذين يعانون من متلازمة ’إيه إتش يو إس‘. وتؤكد بيانات المؤشرات الحيوية الجديدة أيضاً الحاجة إلى تثبيط مزمن للمتممة الانتهائية عند المرضى الذين يعانون من متلازمة ’إيه إتش يو إس‘ وتشير إلى أن إيقاف عمليات تثبيط المتممة النتهائية قد يؤدي إلى ازدياد ملحوظ في مخاطر الإصابة بالخثار واحتمال حدوث ضرر مفاجئ وكارثي في الأعضاء الحيوية. وإضافةً إلى ذلك، تشير النتائج التي تم الوصول إليها من خلال أكبر سجلات لدراسة مرض ’بي إن إتش‘ إلى أهمية فهم عوامل الخطر وضرورة المراقبة الدائمة للمرضى الذين يعانون من هذه المتلازمة لتحقيق أفضل النتائج الممكنة. ويسعدنا أن تسهم البيانات الجديدة في زيادة فهم ’بي إن إتش‘ و’إيه إتش يو إس‘ بشكل يمكّننا من تحسين العناية بالمرضى الذين يعانون من هذه الاضطرابات النادرة والتي تشكل تهديداً على حياتهم".

المؤشرات الحيوية لدى المرضى المصابين بمتلازمة انحلال الدم اليوريمي غير النموذجية "إيه إتش يو إس" والذين تلقوا العلاج باستخدام "سوليريس" (الملخص 2184)1

قدم الباحثون اليوم خلال جلسة عروض توضيحية بيانات المؤشرات الحيوية التي تم الحصول عليها من التجارب السريرية المفتوحة والتي تم إجراؤها على المرضى المصابين بمتلازمة "إيه إتش يو إس" والذين تلقوا العلاج باستخدام "سوليريس". وتظهر البيانات بشكل أساسي بأنه وقبل البدء باستخدام "سوليريس" واجه المرضى المصابون بمتلازمة "إيه إتش يو إس" مستويات مرتفعة جداً من اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري المتواسَط بالمتممة وذلك بالمقارنة مع المتطوعين الأصحاء الطبيعيين. كما ظهر أنه وقبل البدء بالعلاج باستخدام "سوليريس"، فإن جميع مجموعات المرضى التي تمت دراستها، بما فيها الذين خضعوا لتبادل أو تسريب البلازما أو الذين يتمتعون بصفائح دموية طبيعية أو مستويات من بروتين الهابتوغلوبين أو أنزيم نازع هيدروجين اللاكتات، قد ظهر لديهم ارتفاع واضح في تنشيط المتممة الانتهائية بنحو 45-305 مرة أكثر من المستويات الطبيعية لدى المتطوعين الأصحاء. كما أن المرضى المصابين بمتلازمة "إيه إتش يو إس" يواجهون ارتفاعاً كبيراً في قياسات التهاب الأوعية الدموية وتنشيط البطانة الغشائية ومخاطر تخثر الدم وأضرار الأعضاء الحيوية و تنشيط داني للسبيل البديل المتممة.

وقد كان للعلاج طويل الأمد باستخدام عقار "سوليريس" الأثر الواضح في انقاص ومعادلة قياسات تنشيط المتممة الانتهائية المرتفعة جداً، وكانت النتائج كالتالي:

• انخفاض مهم ومستدام في قياسات التهاب الأوعية الدموية وصلت نسبته حتى 94 بالمائة.
• الحد بشكل كبير من تنشيط البطانة وصلت نسبته حتى 60 بالمائة.
• انخفاض مهم ومستدام في قياسات الضرر الذي يصيب البطانة وصلت نسبته حتى 77 بالمائة ليقارب النسب الطبيعية، ويظهر العلاقة الوطيدة بين تنشيط المتممة الانتهائية والضرر الذي يصيب البطانة.
• انخفاض مهم وواضح في قياسات مخاطر الخثار وصلت نسبته حتى 99 بالمائة.

وقد أدى استخدام "سوليريس" لتحقيق تثبيط مستدام لتنشيط المتممة الانتهائية، إلى خفض ومعادلة قياسات ضرر الأعضاء الحيوية بشكل دراماتيكي، كما أدى إلى انخفاض هام في قياسات التنشيط الداني للسبيل البديل للمتممة. وقد استنتج الباحثون الذين أجروا الدراسة أن إيقاف تثبيط تنشيط المتممة الانتهائية في حالات متلازمة "إيه إتش يو إس" قد يؤدي إلى زيادة تنشيط مستبطن تحت سريري للبطانة، كما أنها قد تؤدي إلى تزايد كبير في ضرر البطانة والمخاطر المرتبطة به، ومخاطر التعرض لخثار، بالإضافة إلى مخاطر مبكرة ومستمرة لأضرار كارثية تصيب الأعضاء الحيوية ونقص التروية الوعائية. وأظهرت التجارب التي تم إجراؤها على المرضى الذين يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس" وجود مضاعفات حادة لاعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري لدى المرضى الذين أغفلوا إحدى جرعات "سوليريس".7

وقالت الطبيبة كاميلا إل. بيدروسيان، الرئيسة التنفيذية للشؤون الطبية في شركة "أليكسيون فارماسوتيكلز": "تشير بيانات المؤشرات الحيوية في هذه الدراسة إلى أن عملية التثبيط المزمنة للمتممة الانتهائية باستخدام عقار ’سوليريس‘ ضرورية لحماية المرضى من النتائج الكارثية المحتملة التي تترتب على متلازمة ’إيه إتش يو إس‘ بما في ذلك فشل الأعضاء الحيوية والموت المبكر. وتُظهر هذه البيانات الطبيعة المزمنة لمتلازمة ’إيه إتش يو إس‘ والحاجة إلى المعالجة المستمرة بهدف تحقيق النتائج المرجوة للمرضى الذين يعانون من هذا المرض الجيني الذي يصاحبهم طوال حياتهم".

آثار عقار "سوليريس" على الأطفال والبالغين الذين يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس"

• قدم الباحثون خلال جلسة العروض التوضيحية (الملخص 2191)2 النتائج الإيجابية التي توصلوا إليها من خلال أولى التجارب الاستباقية لعقار "سوليريس" والتي أجروها على الأطفال الذين يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس". ويتألف المرضى الذين خضعوا لهذه التجربة السريرية الاستباقية المفتوحة، والمكونة من مجموعة واحدة مشتملة على عدة جنسيات، من عدد كبير ومتنوع من المرضى الذين تراوحت أعمارهم بين أكثر من شهر وأقل من 18 عاماً.  واشتملت التجربة على 22 طفل يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس" حيث كان 16 منهم (ما يمثل نسبة 73 بالمائة) قد شخِّص المرض لديهم حديثاً. ولم تتطلب الدراسة إجراء عمليات تبادل أو تسريب بلازما قبل البدء بها. وتلقى معظم المرضى الذين تم إجراء التجربة عليهم (12 من 22 ما يمثل نسبة 55 بالمائة) العلاج باستخدام "سوليريس" كأول علاج مخصص لمتلازمة "إيه إتش يو إس" ولم يتلقوا أية عمليات تبادل أو تسريب بلازما قبل البدء بالعلاج باستخدام "سوليريس".

وقد أتمّ 19 مريضاً (ما يمثل نسبة 86 بالمائة) أول 26 أسبوع من العلاج خلال الدراسة باستخدام "سوليريس"، فيما حقق 14 من 22 من المرضى (ما يمثل نسبة 64 بالمائة) الهدف الرئيسي للدراسة والمتمثل في معرفة الاستجابة لاعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري خلال 26 أسبوعاً مما تطلب تحسيناً أساسياً في وظائف الكلية (انخفاض بنسبة ≥25 بالمائة في مستوى الكرياتينين). كما تم إعادة تعداد الصفيحات إلى المستوى الطبيعي عند 21 مريض من أصل 22 مريض (ما يمثل نسبة 95 بالمائة)، حيث كان متوسط الوقت المطلوب لمعادلة عدد الصفائح الدموية سبعة أيام، فيما كان تحسن متوسط عدد الصفائح الدموية بشكل أساسي 164×109 في اليتر (بنسبة >0.0001). وفيما يخص المؤشرات الكلوية، فقد ارتفع معدل متوسط الفلترة الكبيبية المقدر من مستواه الأساسي ليبلغ 64 مل ليتر/في الدقيقة / 1.73 م2 (بنسبة >0.001) فيما حقق 19 مريضاً (ما يمثل نسبة 86 بالمائة) تحسناً في متوسط الفلترة الكبيبية المقدر من مستواه الأساسي بما لا يقل عن 15 مل ليتر/في الدقيقة/ 1.73 م2 خلال 26 أسبوعاً. وقد استطاع 16 مريضاً (ما يمثل نسبة 73 بالمائة) مع بلوغ الأسبوع 26 تحقيق انخفاض بنسبة 25 بالمائة من المستوى الأساسي في كرياتينين المصل. وتجدر الإشارة إلى أن 9 من 11 مريضاً (ما يمثل نسبة 82 بالمائة) من الذين كانوا يخضعون لغسيل الكلى قد أوقفوا هذه العمليات خلال فترة المعالجة كما أن 12 من الذين لم يخضعوا مسبقاً لغسيل كلى لم يضطروا للجوء إلى ذلك خلال فترة 26 أسبوعاً. وتم طرح نتائج هذه الدراسة خلال فعاليات اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الكلى لعام 2013. 8

وقال الطبيب الدكتور لاري جرينباوم، مدير قسم طب كلى الأطفال في جامعة إيموري وقسم طب الأطفال في جامعة أتلانتا9: "تعد هذه الدراسة الاستباقية الأولى للمرضى من الأطفال الذين يعانون من متلازمة ’إيه إتش يو إس‘، حيث أظهرت بأن المعالجة المزمنة باستخدام عقار ’سوليريس‘ قد أدت إلى تحسن سريع ومستدام في عدد الصفيحات الدموية وتحسناً ملحوظاً في وظائف الكلية على الرغم من إيقاف عمليات غسيل الكلى. وتؤكد السلامة والكفاءة التي ظهرت في هذه الدراسة الاستباقية صحة النتائج التي تم الحصول عليها في الدراسات الاسترجاعية السابقة التي تم إجراؤها على الأطفال، والمرحلة الثانية من التجارب الاسترجاعية التي تم إجراؤها على البالغين والتي تم نشرها. كما تدعم التوصيات حول اختيار عقار ’سوليريس‘ كخط علاجي أول لمتلازمة ’إيه إتش يو إس‘ لدى الأطفال".

وأظهرت الدراسة أن عقار "سوليريس" يمكن تحمله بشكل عام، حيث تمثلت معظم الأعراض الجانبية السلبية بالحمى (وذلك بنسبة 50 بالمائة) والسعال (بنسبة 36 بالمائة). وقد أظهر شخص واحد رد فعل استمناعي بتشكيل أضداد بشرية-بشرية وتابع العلاج باستخدام دائم لعقار "سوليريس" دون أعراض جانبية سلبية.2

• كما عرض الباحثون في الجلسة (الملخص 2179)3 الذي ضم البيانات الإيجابية التي حصلوا عليها من أكبر تجربة استباقية لعقار "سوليريس" على المرضى من البالغين الذين يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس". ويتألف المرضى الذين خضعوا لهذه التجربة السريرية الاستباقية المفتوحة والمكونة من مجموعة واحدة مشتملة على عدة جنسيات، من 41 مريضاً بالغاً يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس"، مما يمثل عدداً كبيراً من المرضى المصابين بهذا المرض. ولم تتطلب الدراسة إجراء عمليات تبادل أو تسريب بلازما قبل البدء بها، وكان المرض قد شخِّص حديثاً لدى معظم المرضى عند البدء بالعلاج بأول جرعة من عقار "سوليريس" (متوسط الفترة الفاصلة بين اكتشاف المرض والبدء بالعلاج هو أسبوعان). وكان 30 مريضاً من العدد الكلي البالغ 41 قد شخِّص لديهم المرض حديثاً (وهم يمثلون نسبة 73 بالمائة)، فيما لم يخضع ستة من المرضى (ما يمثل نسبة 15 بالمائة) لعمليات تبادل أو تسريب بلازما خلال الظهور الحالي للمرض، وكان 24 مريضاً (ما يمثل 59 بالمائة) يخضعون لعمليات غسيل الكلى عند البدء بالعلاج، وقد أجرى تسعة من المرضى عمليات زرع كلى سابقاً (ما يمثل نسبة 22 بالمائة) فيما لم يظهر لدى 21 مريض (ما يمثل نسبة 51 بالمائة) أي طفرات جينية.

وقد حققت الدراسة أهدافها الأولية إذ أن 30 مريضاً من أصل 41 (ما يمثل نسبة 73 بالمائة) حققوا استجابة كاملة لاعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري خلال 26 أسبوعاً وذلك من خلال قياس معادلة تعداد الصفيحات الدموية، ومعادلة أنزيم نازع هيدروجين اللاكتات "إل دي إتش" والمحافظة على الوظائف الكلوية (زيادرة بنسبة >25 بالمائة في مصل الكرياتينين عن النسبة الموجودة عند بدء الدراسة). كما حقق عقار "سوليريس" تحسناً مهماً في الوظائف الكلوية وذلك بزيادة متوسط الفلترة الكبيبية المقدر من مستواه الأساسي البالغ 29 مل ليتر/ في الدقيقة/ 1.73 م2 (بنسبة >0.0001). وتجدر الإشارة إلى أن 20 من 24 مريضاً (ما يمثل نسبة 83 بالمائة) من الذين كانوا يخضعون لغسيل كلى قد أوقفوا هذه العمليات مع بلوغ الأسبوع 26 من الدراسة. وتم طرح نتائج هذه الدراسة أيضاً على اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الكلى لعام 2013. 8

وقال الطبيب الدكتور فادي الفاخوري، من مركز مستشفى جامعة نانت، نانت، فرنسا10: "إن هذه التجربة هي أكبر دراسة لمتلازمة ’إيه إتش يو إس‘ وهي توسع النتائج التي حصلنا عليها في التجارب الاستباقية الماضية التي أدى العلاج المستمر فيها بعقار ’سوليريس‘ إلى تثبيط مستدام في اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري المتواسط بالمتممة، كما أدى إلى تحسن سريع ومستدام في القياسات الدموية، وحافظ على التحسن المستمر في وظائف الكلية لدى المرضى من البالغين الذين يعانون من متلازمة ’إيه إتش يو إس‘. ونظراً لمعدلات المراضة العالية والوفيات المبكرة الناجمة عن متلازمة ’إيه إتش يو إس‘، بغض النظر عن تبادل أو تسريب البلازما، فإن هذه الدراسة تدعم التوصيات الحديثة بالاستخدام المباشر لعقار ’سوليريس‘ لمعالجة البالغين الذين يعانون من متلازمة ’إيه إتش يو إس‘ فور التأكد من تشخيص المرض".

كما أظهرت الدراسة أن عقار "سوليريس" يمكن تحمله بشكل عام. وقد تمثلت معظم الأعراض الجانبية السلبية بالصداع (37 بالمائة) والإسهال (32 بالمائة) ووذمة الأطراف (22 بالمائة). وقد ظهرت إصابتان بخمج المكورات السحائية تعافى منها كلا المريضين، حيث تابع أحد المريضين العلاج باستخدام "سوليريس" فيما توقف الآخر عن العلاج ما أدى إلى تدهو في وظائف الكلية ما استدعى الحصول على الدعم بعملية غسيل كلى. لم تحدث أي حالات وفاة خلال الدراسة.3

• كما عرض الباحثون بشكل منفصل البيانات المتعلقة بتحسن القياسات الدموية والكلوية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس"، والمرضى الذين يعانون من الأمراض طويلة الأمد وأمراض الكلية المزمنة التي تمت السيطرة عليها سابقاً بعمليات تبادل أو تسريب البلازما، من الذين تمت معالجتهم باستخدام "سوليريس" (الملخص 2186).11 وقد ظهرت تحسنات مباشرة خلال الدراسة على المرضى بالنسبة للقيم الدموية وذلك من خلال المعالجة باستخدام "سوليريس"، وتبعتها تحسنات في الوظائف الكلوية معتمدة على الوقت. وأشار التحليل إلى ظهور تحسن لدى معظم المرضى في عدد الصفيحات الدموية وأنزيم نازع هيدروجين اللاكتات خلال شهر واحد وذلك بنسبة 90 بالمائة و95 بالمائة من المرضى على التوالي لتصل إلى مستوى المعادلة خلال ثلاثة أشهر. وقد بدأت التحسنات في الوظائف الكلوية بالظهور بعد ظهور التحسنات في النتائج الدموية، وازدادت تدريجياً خلال فترة الدراسة. ومع انتهاء فترة الدراسة التي استمرت على مدى عامين، وصل معظم المرضى إلى عتبة ≥25 بالمائة من الكرياتينين، وتحسن بمستوى (≥1 مرحلة) بالنسبة لأمراض الكلية المزمنة. وقد استنتج الباحثون الذين أجروا الدراسة أن هذه البيانات تشير إلى التحسنات في الوظائف الكلوية والتي يمكن تحقيقها مع مرور الوقت لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس" منذ وقت طويل وأمراض كلوية مزمنة سابقة، كما أن هذه البيانات تظهر ضرورة استمرارية العلاج باستخدام "سوليريس". وأظهرت الدراسة أن عقار "سوليريس" يمكن تحمله بشكل عام، وقد توفي شخص واحد نتيجة مضاعفات تم الحكم عليها بأنها منفصلة عن آثار "سوليريس".

• كذلك قدم الباحثون في عرض آخر (الملخص 3426)12 البيانات المتعلقة بالوقت المستغرق للتحسنات الدموية والكلوية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة "إيه إتش يو إس" ومن اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري "تي إم إيه" والذين تمت معالجتهم باستخدام "سوليريس" على مدى عامين. وتم خلال الدراسة تحقيق تحسنات مفيدة احصائياً بشكل كبير من المستوى الأساسي منذ الأسبوع الأول بالنسبة لعدد الصفائح الدموية، وبعد أسبوعين بالنسبة لمتوسط الفلترة الكبيبية المقدر. كما تمت ملاحظة تحسنات مهمة عن المستوى الأساسي خلال ثمانية أسابيع بالنسبة للهيموغلوبين والهابتوغلوبين. وقد تمت المحافظة على جميع هذه النتائج خلال كامل فترة الدراسة حتى نهايتها. وقد بدأ تحقيق المعايير بالنسبة للمعادلة الدموية (عدد الصفائح الدموية والمعادلة الدموية) والكلوية (ازدياد متوسط الفلترة الكبيبية المقدر بمعدل ≤15 مل ليتر/ في الدقيقة/ 1.73م2، وانخفاض بنسبة ≥25 في كرياتينين المصل) بالظهور بعد أربعة أسابيع وستة أسابيع على التوالي. وأظهرت الدراسة أن عقار "سوليريس" يمكن تحمله بشكل عام. واستنتج الباحثون الذين أجروا هذه الدراسة بأن هذه البيانات تسلط الضوء على أهمية العلاج المبكر لمرضى متلازمة "إيه إتش يو إس" الذين يعانون من اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري المترقي.

بيانات حول مرضى البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية

ناقش اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم أيضاً العروض التقديمية التالية لبيانات المرضى الذين يعانون من البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية:

• عرض الباحثون في (الملخص 3720)4 بياناتٍ من سجلات دراسة استباقية كورية لمرضى البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية، حيث أظهرت تحليلات 106 مريضاً كورياً يعانون من المرض بأنه وبشكل مشابه للمرضى الذين خضعوا لنقل الدم، عاني المرضى الذين لم يخضعوا لنقل الدم من ارتفاع في انحلال الدم والأعراض السريرية الموهنة والمرض الكلوي المزمن، إضافةً إلى مضاعفات مهددة للحياة كالانصمام الخثاري.

وقال الطبيب الدكتور جونج ووك لي، أستاذ الطب في مستشفى سانت ماري التابع للجامعة الكاثوليكية في العاصمة الكورية الجنوبية سيؤول والكاتب الرئيسي للعرض التقديمي: "تشير هذه البيانات إلى أن المرضى، سواء خضعوا سابقاً لنقل دم أم لا خلال الاثني عشر شهراً السابقة لإدراجهم في الدراسة، يحملون مخاطر مشابهة للتعرض لنتائج سريرية خطيرة بما في ذلك الخثار والأمراض الكلوية المزمنة، وهما السببان المؤديان للوفيات بين مرضى البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية. ولضمان الحصول على أفضل النتائج بالنسبة للمرضى الذين يعانون من البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية، ينبغي أن ترتكز إدارة المعالجة على عرض عوامل الخطورة بغض النظر عن تاريخ نقل الدم".

• وفي عرض آخر (الملخص 1241)5، تم استطلاع بيانات مؤقتة من الدراسة "أوبتيما" الاستطلاعية متعددة المراكز، والتي كانت قد نُفذت لتحديد انتشار خلايا البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية بين مرضى يابانيين يعانون من أشكال متعددة من متلازمات فشل نقي العظم ومرضى مشكوك بإصاباتهم بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية. وقد تمكن الباحثون من خلال تطبيق بروتوكول تعداد تدفق الكريات الموحد في ستة مخابر في أنحاء البلاد، من تحديد نظام تعداد تدفق كريات عالي الحساسية في كل مختبر حيث مكّن هذا الأمر بدوره من اكتشاف موثوق لخلايا البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية. ومن أصل 1451 عينة جرى فحصها، كانت 38 بالمائة منها إيجابية لخلايا البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية مع نسبة 12 في المائة ≥1 في المائة ومستويات "إل دي إتس" تجاوزت >1.5 مرة الحدود العليا الطبيعية في 68 بالمائة من المرضى الذين بلغ تعداد الخلايا لديهم ≥ 1 في المائة.
• وفي عرض تقديمي آخر (الملخص 3715)6، أوصت توقعات دراسة أترابية إسبانية للسجل الدولي لمرضى البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية، بالتقييم الدوري لحجم النسائل لدى المرضى. وقامت الدراسة بتصنيف 117 مريضاً إسبانياً في ثلاث مجموعات بحسب نمط مرضهم وفق تقارير الأطباء: (1) البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية الحالّة للدم، و(2) البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية التي يرافقها اضطراب آخر في نقي العظم، و(3) الشكل تحت السريري من البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية. هذا وقد ازداد حجم النسائل الوسطي في مرضى المجموعتين الأولى والثانية خلال الفترة الممتدة بين تشخيص المرض وإدراجهم في الدراسة. كما أن قياسات وسطي نشاط "إل دي إتش"، الذي يعد مؤشراً محتملاً لخطر التعرض للخثار، جاءت أعلى في المجموعة الأولى عند تشخيض المرض. وسجلت الدراسة أيضاً معدلاً مرتفعاً للانصمام الخثاري بين المرضى (تقريباً 1 من أصل كل 4 مرضى كان يعاني من الانصمام الخثاري).

لمحة عن متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي

تعد متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي "إيه إتش يو إس" مرضاً مزمناً نادراً للغاية يشكل تهديداً على الحياة، حيث يقوم فيه خلل جيني في واحد أو أكثر من الجينات المنظمة للمتممة بالتسبب بتنشيط مزمن من غير الممكن السيطرة عليه للمتممة، الأمر الذي يؤدي إلى اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري "تي إم إيه" المتواسَط بالمتممة وإلى تشكل جلطات دموية في الأوعية الدموية الصغيرة في أنحاء الجسم.14 15 ويتسبب التنشيط الدائم العشوائي للمتممة في حالات "إيه إتش يو إس" بخطر الإصابة باعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري والذي قد يؤدي إلى تضرر مفاجئ وكارثي وخطر على الحياة في الكلية والدماغ والقلب وأعضاء حيوية أخرى عدا عن الوفاة المبكرة.14 16 ويتسبب اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري المتواسَط بالمتممة أيضاً بانخفاض في عدد الصفيحات (قلة الصفيحات) وتدمير لخلايا الدم الحمراء (انحلال الدم).

يصيب "إيه إتش يو إس" الصغار والكبار على حد سواء. خمس وستون في المائة من جميع المرضى المصابين بالمتلازمة يموتون، أو يحتاجون إلى غسيل كلى، أو يتعرضون لضرر دائم في الكلى خلال السنة الأولى بعد التشخيص على الرغم من الرعاية الدائمة من خلال تبادل أو تسريب البلاسما. ويُصاب غالبية المرضى الذين يعانون من "إيه إتش يو إس" الذي خضعوا لزراعة كلية، باعتلال مجموعي خثاري لاحق في الأوعية الدقيقة، ما يؤدي إلى نسبة فشل في الزراعة تصل إلى 90 في المائة لدى هؤلاء المرضى.19 وفي الوقت الذي سُجلت فيه طفرات في ما لا يقل عن عشر جينات مختلفة منظمة للمتممة، إلا أنه لم يتم التعرف على أي طفرات لدى نسبة تتراوح بين 30 و50 في المائة من المرضى الذين تأكد تشخيصهم بـ"إيه إتش يو إس".

لمحة عن البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية

البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية "بي إن إتش" مرض فائق الندرة يصيب الدم يتميز بتنشيط مزمن عشوائي للمتممة وهي عنصر من الجهاز المناعي الطبيعي، الأمر الذي يؤدي إلى انحلال الدم (تدمير خلايا الدم الحمراء للمريض). ويصيب هذا المرض الأشخاص من جميع الأعمار مع متوسط عمر إصابة يكون في أوائل الثلاثينات. تبدأ العوارض الأولى لدى حوالي 10 في المائة من المرضى في عمر الـ21 أو أقل. يظهر المرض من دون تحذير وهو يُصيب الرجال والنساء من جميع الأعراق والبيئات والأعمار. وغالباً لا يتم التعرف عليه ويتأخر التشخيص فترة تتراوح بين 1 و10 سنوات. قبل توافر "سوليريس"، كان ثلث المرضى المصابين بـ"بي إن إتش" لا يعيشون أكثر من 5 سنوات بعد تشخيص إصابتهم بالمرض. و"بي إن إتش" هو مرض شائع لدى الأشخاص المصابين بأمراض في نقي العظم بما في ذلك  فقر الدم اللاتنسجي وخلل التنسج النقوي.24، 25، 26 كما قد يكون المرض من بين الأسباب الكامنة لإصابة بعض الأشخاص  بالخثار مجهول السبب.21

لمحة عن "سوليريس"

"سوليريس" هو مثبط للمتممة الانتهائية الأول في فئته ومطور في المختبر من خلال موافقة تنظيمية وتسويق من قبل "أليكسيون". يتمتع "سوليريس" بموافقة في الولايات المتحدة (2007) والاتحاد الأوروبي (2007) واليابان (2010) ودول أخرى على أنه العلاج الأول والوحيد للبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية "بي إن إتش"، وهو مرض في الدم فائق الندرة خطر على الحياة يتسبب بالعجز، ويتميز بانحلال الدم المتواسَط بالمتممة (تدمير خلايا الدم الحمراء). يوصف "سوليريس" لتخفيف انحلال الدم، وقد حصل العقار على موافقة في الولايات المتحدة (2011) وفي الاتحاد الأوروبي (2011) وفي اليابان (2013) وفي دول أخرى ليكون العلاج الأول والوحيد لعلاج متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي "إيه إتش يو إس" وهي عبارة عن اضطراب جيني فائق الندرة خطر على الحياة يتسبب بالعجز ويتميز باعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري "تي إم إيه" المتواسَط بالمتممة (جلطات دموية في الأوعية الدقيقة). ويوصف "سوليريس" أيضاً لتثبيط اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري (تي إم آيه) المتواسط بالمتممة. تعتمد فعالية "سوليريس" في علاج انحلال الدم اليوريمي اللانمطي على تأثيره على اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري وعلى عمل الكلى. هناك العديد من التجارب السريرية الاستباقية قيد الإجراء على مرضى إضافيين والتي وردنا على ذكر نتائجها الأولية هنا في الجمعية الأمريكية لأمراض الدم لتأكيد منافع "سوليريس" لدى المرضى المصابين بمتلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي. "سوليريس" غير مخصص لعلاج المرضى المصابين بمتلازمة انحلال الدم اليوريمي (إس تي إي سي-إتش يو إس) المرتبطة بالإشريكية القولونية المنتجة لذيفان الشيغيلة. وكانت "أليكسيون" و"سوليريس" قد حصلتا بسبب هذا الابتكار الثوري في تثبيط المتممة على أفضل الجوائز في قطاع الصيدلة: جائزة "جاليين" الكبرى في الولايات المتحدة لعام 2008 عن فئة أفضل منتج في مجال التقنية الحيوية مع تأثيرات واسعة على مستقبل أبحاث الطب الحيوي وجائزة "جاليين" في فرنسا لعام 2009 عن فئة أدوية الأمراض النادرة.

يمكن الحصول على مزيد من المعلومات بما في ذلك المعلومات الكاملة الخاصة بوصف "سوليريس" في الولايات المتحدة على الموقع الإلكتروني التالي: www.soliris.net. كما يمكن الحصول على المعلومات الكاملة الخاصة بوصف "سوليريس" في أوروبا، على الرابط الإلكتروني التالي: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000791/human_med_001055.jsp&mid=WC0b01ac058001d124.

معلومات هامة خاصة بالسلامة

تتضمن علامة منتج "سوليريس" في الولايات المتحدة تحذير داخل مربع يفيد ما يلي: "حصلت أخماج خطيرة ومميتة بالمكورات السحائية لدى المرضى الذين يخضعون للعلاج بـ"سوليريس". قد تصبح التهابات المكورات السحائية بسرعة خطراً على الحياة أو قاتلة في حال عدم تشخيصها وعلاجها مبكراً. الرجاء الامتثال لأحدث التوصيات الصادرة عن اللجنة الاستشارية لممارسات التمنيع "إيه سي آي بي" بخصوص لقاح المكورات السحائية لدى المرضى الذين يعانون من حالات عوز في المتممة. يجب تمنيع المرضى من خلال لقاح المكورات السحائية قبل أسبوعين على الأقل من إعطاء أول جرعة من "سوليريس" في ما عدا الحالات التي تكون فيها مخاطر تأخير العلاج بـ"سوليريس" أكبر من خطر الإصابة بالتهاب المكورات السحائية. (الرجاء الاطلاع على خمج المكورات السحائية الخطرة (5.1) للمزيد من التوجيهات بخصوص خمج المكورات السحائية). يجب مراقبة المرضى لاكتشاف المؤشرات المبكرة على حدوث خمج المكورات السحائية وتقييم الوضع فوراً في حال الاشتباه بحصول الخمج. "سوليريس" متوفر حصراً من خلال برنامج محصور ضمن إستراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف منها "ريمز". يمكن للاختصاصيين المعنيين بوصف "سوليريس" وبموجب إستراتيجية "ريمز" الخاصة بـ"سولاريس"، التسجيل في البرنامج. يمكن التسجيل في برنامج "سوليريس ريمز" والحصول على معلومات إضافية من خلال الهاتف: 1-888-soliris (1-888-765-4747)".

بالنسبة المرضى المصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية، كانت الأعراض الجانبية الأكثر شيوعاً لدى العلاج بـ"سوليريس" في الدراست السريرية هي الصداع والتهاب البلعوم الأنفي وألم الظهر والغثيان. يجب ألا يؤثر علاج "سوليريس" لمرضى البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية على إدارة مضادات التخثر بسبب عدم تحديد تأثير إيقاف العلاج المضاد للتخثر خلال العلاج بـ"سوليريس". وكانت العوارض الجانبية الأكثر شيوعاً لدى المرضى المصابين بانحلال الدم اليوريمي اللانمطي الذين يخضعون لعلاج بـ"سوليريس"، خلال الدراسات السريرية، هي ارتفاع ضغط الدم والتهاب المجاري التنفسية العلوية والإسهال والصداع وفقر الدم والتقيؤ والتهاب المجاري البولية ونقص الكريات البيض. الرجاء الاطلاع على المعلومات الكاملة الخاصة بوصف "سوليريس" بما في ذلك التحذير الوارد داخل مربع  بخصوص خطر حدوث خمج خطير بالمكورات السحائية.

لمحة عن "أليكسيون"

"أليكسيون فارماسوتيكلز" شركة تعمل في مجال الصيدلة الحيوية تركز على خدمة الأشخاص المصابين بأمراض خطرة وفائقة الندرة من خلال ابتكار وتسويق منتجات علاجية تغير مجرى حياة المرضى. وتعد "أليكسيون" شركةً عالميةً رائدةً في مجال تتبيط المتممة وقد قامت بتطوير وتسويق "سوليريس" (إيكوليزوماب) كعلاج للمرضى المصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية ومتلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي، وهما عبارة عن مرضين فائقي الندرة خطرين على الحياة يتسببان بعجز، ويعود سببهما إلى تنشيط مزمن عشوائي للمتممة. ويحظى "سوليريس" حالياً بالموافقة في 50 دولة لعلاج البيلة الهيموجلوبينية الليلية الانتيابية، وفي الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان ودول أخرى لعلاج انحلال الدم اليوريمي اللانمطي. وتدرس "ألكسيون" إمكانية استخدام "سوليريس" لمعالجة أمراض أخرى خطيرة وفائقة الندرة غير البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية و متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي وتقوم بتطوير منتجات محتملة أخرى فائقة الابتكار في مجال التقنية الحيوية ضمن مجموعة متنوعة من المجالات العلاجية. يمكن الاطلاع على هذا البيان الصحفي ومعلومات أخرى عن شركة "ألكسيون فارماسوتيكلز" على الموقع الإلكتروني التالي: www.alexionpharma.com.

]إيه إل إكس إن – جي[

بيان الملاذ الآمن

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بما في ذلك بيانات متعلقة بتطورات سريرية وإنجازات تنظيمية وتجارية متوقعة ومنافع صحية وطبية محتملة لـ"سوليريس" (إيكوليزوماب) للعلاج المحتمل للمرضى المصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية ومتلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي. تخضع البيانات التطلعية لعوامل قد تؤدي إلى اختلاف نتائج وخطط "أليكسيون" عن تلك المتوقعة بما في ذلك على سبيل المثال قرارات السلطات التنظيمية بخصوص الموافقة على التسويق أو القيود على المواد الخاصة بتسويق "سوليريس" لدواعي وصفه الحالية والجديدة والمحتملة، فضلاً عن مجموعة متنوعة من المخاطر المحددة من وقت لآخر في ملفات "ألكيسيون" المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية بما في ذلك على سبيل المثال وليس الحصر، المخاطر المذكورة في تقرير "أليكسيون" الربعي وفقاً للنموذج "10-كيو" للفترة المنتهية في 30 سبتمبر 2013 وفي ملفات أخرى خاصة بـ"أليكسيون" مودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة. لا تنوي "أليكسيون" تحديث أي من هذه البيانات التطلعية بحيث تعكس أحداث أو ظروف لاحقة إلا إذا اضطرت لذلك لأسباب قانونية.

المراجع:

___________________

1. كوفيل آر.، وكوكريجي إيه، وآخرون. المؤشرات الحيوية لتنشيط المتتمة والبطانة، والالتهاب، والخثار، ومشاكل الكلى لدى المرضى المصابين بانحلال الدم اليوريمي اللانمطي الذين يخضعون لعلاج بـ"إيكوليوزوماب" (إي سي يو). قدمت الدراسة خلال الاجتماع السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأميركية لأمراض الدم ("إيه إس إتش")، نيو أورلينز، لويزيانا، في 8 ديسمبر 2013: ملخص 2184.
2. جرينباوم إل.، وفيلا إم. وأرديسينو جي، وآخرون. "الإيكوليزوماب" (إي سي يو) يثبط اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري ويحسن الوظائف الكلوية لدى الأطفال الذين يعانون من متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي. تم تقديم الدراسة خلال الاجتماع السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ("إيه إس إتش")، نيو أورلينز، لويزيانا، في 8 ديسمبر 2013: ملخص رقم: 2191.
3. فادي إف، وهورمان إم، وكاتالان إس آر، وآخرون. "الإيكوليزوماب" (إي سي يو) يثبط اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري ويحسن الوظائف الكلوية لدى الأشخاص البالغين الذين يعانون من متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي. تم تقديم الدراسة خلال الاجتماع السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ("إيه إس إتش")، نيو أورلينز، لويزيانا، في 8 ديسمبر 2013: ملخص رقم: 2179.
4. لي جي دبل يو، وجانج إتش كي، وكيم جي إس وآخرون. العلامات والأعراض السريرية لدى المرضى الذين لم يخضعوا لنقل الدم ويعانون من البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية من سجل دراسة استباقية جرت في كوريا.  تم تقديم الدراسة خلال الاجتماع السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ("إيه إس إتش")، نيو أورلينز، لويزيانا، في 9 ديسمبر 2013: ملخص رقم: 3720.
5. أوبارا إن، وشيبا إس. وهوسوكاوا كي. وآخرون. تقييم أساسي لخلايا الدم التي تعاني من نقص في البروتيين المثبّت على مادة "غليكوسيل فوسفاتيديل إينوزيتول" ("جي بي آي") لدى المرضى الذين يعانون من فشل في نقي العظم (دراسة "أوبتيما"). تم تقديم الدراسة خلال الإجتماع السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ("إيه إس إتش")، نيو أورلينز، لويزيانا في 7 ديسمبر 2013: ملخص رقم: 1241.

1. فيليجاس إيه، وجايا إيه، وأوجيدا إي، وآخرون. التقييم الدوري لحجم النسيلة إجباري في حالات البيلة الهيموجلوبينية الليلية الانتيابية: دراسة أتراب إسبانية لسجل البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية الدولي. تم تقديم الدراسة خلال الإجتماع السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأريكية لأمراض الدم ("إيه إس إتش")، نيو أورلينز، لويزيانا في 9 ديسمبر 2013: ملخص رقم: 3715.
2. المعلومات الخاصة بوصف دواء "سوليريس" (إيكوليزوماب). تشيشير، كونيتيكت: شركة "أليكسيون فارماسوتيكلز"؛ 2012.
3. "سوليريس" (إيكوليزوماب) يثبط اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري ويحسن وظائف الكلى لدى المرضى من الأطفال والبالغين الذين يعانون من متلازمة الانحلال اليوريمي اللانمطي. شركة "ألكيسيون فارماسوتيكلز": 9 نوفمبر 2013. http://news.alexionpharma.com/press-release/product-news/soliris%C2%A0eculizumab-inhibits-tma-and-improves-renal-function-pediatric-and.
4. د. لاري جرينباوم يحصل على دعم من قبل "أليكسيون فارماسوتيكلز" في أبحاثه وهو استشاري لدى الشركة.
5.  د. فادي فاخوري يحصل على دعم من قبل "أليكسيون فارماسوتيكلز" في أبحاثه وهو استشاري لدى الشركة.
6.  ليشت سي، وموس بي، وليجاندر سي، وآخرون. الوقت اللازم للتحسن على مستوى الدم والكلى لدى المرضى المصابين بمتلازمة الانحلال اليوريمي اللانمطي الذي يعانون من مرض طويل الأمد ومن مرض مزمن في الكلى والذيين يعالجون بـ"إيكوليزوماب". تم تقديم الدراسة خلال الاجتماع السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ("إيه إس إتش")، نيو أورلينز، لويزيانا، في 8 ديسمبر 2013: ملخص رقم: 2186.
7.  موس بي، وبدروسيان سي إل، وفورمان آر آر، وآخرون. الوقت اللازم للتحسن على مستوى الدم والكلى لدى المرضى المصابين بمتلازمة الانحلال اليوريمي اللانمطي الذي يعانون من حالة متقدمة من اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري والذي يعالجون بـ"إيكوليزوماب" على مدى سنتين. تم تقديم الدراسة خلال الإجتماع السنوي الخامس والخمسين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ("إيه إس إتش")، نيو أورلينز، لويزيانا، في 9 ديسمبر 2013: ملخص رقم: 3426.
8.  د. جونج ووك لي يحصل على دعم من قبل "أليكسيون فارماسوتيكلز" في أبحاثه وهو استشاري لدى الشركة.
9.  بنز كي وآمان كي. اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري: منظور جديد. "كور أوبن نيفرول. هايبرتانس". 7-242: (3)19؛ 2010.
10.  آريسيتا جي، وبيسباس إن، وجونسون إس، وآخرون. توجيهات للكشف والعلاج الأولي لمتلازمة انحلال الدم اليوريمي من دون إسهال. "بيدياتر. نيفرول". 96-687: 24؛ 2009.
11.  تساي إتش إم. البيولوجيا الجزيئية لاعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري. "كيدني إنت" 23-16: (1)70؛ 2006.
12.  كابريولي جي، نوريس إم، و"بريوشي إس وآخرون. تأثير تغييرات "إم سي بي" و"سي إف إتش" و"آي إف" على الشكل السريري والاستجابة للعلاج والنتائج. "بلود. 9-1267: 108؛2006.
13.  لواراه سي، وجارنيه آيه، وسيلييه-ليكليرك إيه إل، وكوان تي. العلاج بالبلازما في متلازمة الانحلال اليوريمي اللانمطي. "سيمين ترومب هيموست". 81-673: 56؛2010.
14.  بريسين إي، وداينا إي، ونوريس إم، وآخرون. نتائج زرع الكلية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة الانحلال اليوريمي غير المتربط  بذيفان الشيغيلة: أهمية الخلفية الجينية في توقع مسار المرض. "كلين جي آي إم سوك نيفروب". 99-88: 1؛2006.
15.  نوريس إم، وكابريولي جي، وبريسين إي وآخرون. الدور النسبي للاضطرابات الجينية للمتممة في الحالات الفردية والعائلية لمتلازمة الانحلال اليوريمي اللانمطي وتأثيرها على النمط الظاهري السريري. "كلين جيه. أم. سوك. نيفرول". 59-1844: 5؛ 2010.
16.  سوسييه جي، وماري جيه واي. ودي جرامون إيه، وآخرون. البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية: المتابعة على المدى الطويل وعوامل توقع مسار المرض. "لانسيت". 577-573: 348: 1996.
17.  باركر سي، وأومين إم، وريتشاردز إس، وآخرون. تشخيص البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية وإدارته. "بلود". 3709-3699: (12)106؛ 2005.
18.  هيلمان بي، ولويس إس إم، وبيسلر إم، ولوزاتو إل، وداسي جيه في. التاريخ الطبيعي للبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية. "إن إينجل جيه. ميد. 1258-1253: 333؛1995.
19.  وانج إتش، وتشوهجو تي، وياسوي إس.، وأومين إم، وناكا إس. الأهمية السريرية لمجموعة صغيرة من الخلايا من نمط البيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية في متلازمة فشل نقي العظم. "بلود". 3902-3897: (12) 100؛2002.
20.  إيوانجا إم، وفوروكاول كي، وأمينوموري تي، وآخرون. نسائل البيلة الهيموغلوبينية الليلة الانتيابية لدى المرضى المصابين بمتلازمات خلل التنسج النقوي. "بي آر جيه. هايماتول". 474-465: (2) 102؛ 1998.
21.  ماسيجوسكي جيه بي، وريفييرا سي، وكوك إتش. ودان دي، ويونج إن إس. العلاقة بين متلازمات فشل نقي العظم ووجود نسائل تعاني من عجز في البروتين المثبّت على مادة "غليكوسيل فوسفاتيديل إينوزيتول". ."بي آر جيه. هايماتول.". 1022-1015: 115؛2001.

إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة، أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.

---

Contacts

شركة "أليكسيون فارماسوتيكلز"

إرفينج آدلر

المدير التنفيذي لشؤون الاتصالات المؤسسية

 203-271-8210

لاستفسارات الإعلام:

"أليكسيون فارماسوتيكلز"

كيم دايموند

المدير الأول لشؤون الاتصالات المؤسسية

 203-439-9600

لاستفسارات المستثمرون

"آر إكس كوميونيكيشنز"

روندا شيجر

 917-322-2569  

---

Permalink: http://www.me-newswire.net/ar/news/9455/ar